Un farmaco rivoluzionario sta già migliorando la vita di tanti piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale. È possibile sostenerne la diffusione con un SMS al 45521 fino al 9 ottobre
Partita la raccolta fondi di Famiglie Sma
L’atrofia muscolare spinale (Sma) è una malattia delle cellule nervose del midollo spinale, colpisce i muscoli e causa l’immobilità di chi ne è affetto, con tempi e modalità differenti a seconda della gravità della singola forma. Quella più grave è la Sma1 e spesso è causa di morte già in tenera età.
Questa patologia, che fino a poco tempo fa era possibile solo gestire, ma non debellare, ha finalmente un nemico di nome “Spinraza”. Si tratta di un farmaco rivoluzionario, che è stato sperimentato su 130 bambini in Italia affetti da Sma1 tra il novembre del 2016 e il luglio di quest’anno. Il farmaco è stato distribuito gratuitamente attraverso l’Extended Access Program come terapia compassionevole, ovvero come cura sperimentale non ancora ufficialmente approvata, in attesa che l’Agenzia Italiana per il Farmaco (Aifa) formalizzi l’approvazione.
Nel comunicato stampa dell’associazione Famiglie Sma, la presidente Daniela Lauro esprime ottimismo e determinazione: “La terapia funziona, la malattia non è più mortale: ora servono figure professionali e venti centri specializzati per la somministrazione”.
È con queste premesse che è entrata nel vivo la raccolta fondi di Famiglie Sma, partita il 22 settembre e che si protrarrà fino al 9 ottobre 2017. I buoni risultati registrati finora sono l’inizio di un percorso terapeutico, che necessita di un sostegno economico per essere portato avanti. “I dati ufficiali sono ancora in fase di elaborazione – dichiara Lauro – ma tutti i medici coinvolti hanno riscontrato visibili miglioramenti nel quadro clinico dei bambini in cura. È necessario intervenire precocemente: nella fascia 0-6 mesi la malattia viene infatti inibita, i piccoli hanno una ripresa della vocalizzazione e deglutizione, e conservano la forza muscolare. Cosa impensabile fino a qualche mese fa”.
Il modo più veloce ed efficace per sostenere la cura con il farmaco Spinraza per i piccoli malati di Sma è di inviare SMS solidali al numero 45521, come ci ricorda l’attore Checco Zalone, di nuovo davanti alla telecamera per recitare in un simpatico spot a fianco di alcuni bambini con Sma. Con i fondi raccolti sarà possibile estendere la terapia ad altri 500 pazienti, attraverso l’individuazione di figure professionali nell’ambito delle malattie neuromuscolari e centri specializzati per la somministrazione del farmaco.
Articolo di Manuel Tartaglia
