“Translarna ci serve”, associazioni unite nella lotta per il mantenimento del farmaco delle malattie muscolari
Le associazioni UILDM, Parent Project APS e UNIAMO hanno nelle scorse settimane scritto una lettera congiunta alla Commissione Europea e all’EMA, chiedendo di rivedere la decisione riguardante il farmaco “Translarna” (Ataluren) per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha recentemente emesso un parere negativo sul rinnovo dell’autorizzazione condizionale per questo farmaco, gettando nello sconforto centinaia di pazienti e le loro famiglie in tutta Europa.
Le associazioni sostengono che, secondo la comunità scientifica, Translarna rappresenta una opzione di trattamento sicura e facile da utilizzare, specialmente nei bambini, con documentati benefici nel rallentare la progressione della patologia, come evidenziato nel registro di osservazione della patologia Stride, che raccoglie dati degli ultimi cinqur anni.
Nonostante il CHMP abbia respinto il rinnovo dell’autorizzazione condizionale, le associazioni sottolineano il significativo ritardo di 3,5 anni nel registro Stride rispetto alla popolazione di controllo. Sebbene gli endpoint primari dello studio non siano stati raggiunti statisticamente, il trattamento con Translarna ha dimostrato di migliorare la qualità di vita, come confermato dalle famiglie coinvolte nella sperimentazione.
La Presidente di UNIAMO, Annalisa Scopinaro, sottolinea l’alto profilo di sicurezza di Translarna e i rallentamenti nella progressione della patologia secondo i dati Stride, indicando che per coloro che non hanno alternative terapeutiche, questi motivi dovrebbero essere sufficienti per il mantenimento del farmaco sul mercato.
Le associazioni esprimono la necessità di coinvolgere maggiormente i rappresentanti dei pazienti nella progettazione degli studi e in tutto il processo sperimentale; sottolineano l’importanza di valutare non solo gli aspetti clinici ma anche il miglioramento della qualità di vita attraverso strumenti come PROMs e PREMs.
La lettera si conclude con un appello alla Commissione Europea affinché vengano ascoltate le voci delle associazioni, che ogni giorno fanno esperienza delle quotidiane difficoltà della distrofia di Duchenne e di altre malattie neuromuscolari. Le associazioni si battono per mantenere viva la speranza e per garantire opportunità terapeutiche come Translarna che, sebbene non sia la soluzione definitiva, ha migliorato significativamente la vita di coloro che vivono con la distrofia muscolare di Duchenne.
(Angelica Irene Giordano)
