Accolto con favore dagli addetti ai lavori, il Piano si preannuncia come una pietra miliare per la tutela delle persone con patologie rare
Il 21 febbraio 2023 il l Comitato nazionale per le malattie rare (istituito ai sensi della legge 10 novembre 2021, n. 175 recante “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”) ha emanato il “Piano Nazionale per le Malattie Rare 2023-2025”. Tra gli obiettivi che esso va ad affrontare vi sono quelli riguardanti la diagnosi, la formazione, la ricerca, l’informazione e il miglioramento della qualità della vita delle persone colpite dalle malattie rare. La messa in atto del Piano, in particolare, permetterà alle persone con disabilità di ricevere assistenza terapeutica costante, adatta alla proprie esigenze. Altro obiettivo importante che si andrà a raggiungere è l’omogeneità di questo tipo di supporto in tutto il territorio nazionale.
Naturalmente, il licenziamento da parte del CNMR costituisce solamente il primo step che questo importante testo deve affrontare. Infatti, secondo quanto stabilito nel Testo Unico, il PNMR deve essere ora sottoposto al vaglio della Conferenza Stato Regione. Questo testo approvato a pochi giorni dal 28 febbraio, Giornata nazionale delle malattie rare, è stato molto atteso. Invero, poiché il suo predecessore era scaduto nel 2016 e non se ne è stato più finalizzato uno da quel momento, erano esattamente sette anni che le associazioni rappresentative delle persone con malattie rare, dei loro caregiver e coloro che si occupano della ricerca scientifica auspicavano il licenziamento di nuovo PNMR.
Il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato, annunciandone l’approvazione ha definito il Piano Nazionale per le Malattie Rare 2023-2025 come una “Una bella pagina di storia per le malattie rare”. Inoltre ha voluto ricordare ed evidenziare l’impegno preso dall’esecutivo di monitorare l’andamento del rispetto e dell’implementazione degli obiettivi previsti dal Piano. Toccando la questione dei fondi necessari all’attuazione di quest’ultimo, Gemmato ha, affermato:
Sarà importante poi trovare le risorse necessarie a dare piena attuazione a quanto dettagliato nel PNMR, che affronta in modo diretto e preciso gli obiettivi su diagnosi, trattamenti, formazione e informazione per migliorare il più possibile la qualità di vita delle persone con malattia rara”.
Il Piano è stato accolto molto favorevolmente anche dall’Osservatorio Nazionale per le Malattie Rare (OMaR) il cui Direttore, Ilaria Ciancaleoni Bartoli, ha espresso l’orgoglio dell’Osservatorio nell’aver preso parte nell’elaborazione del Pnmr 2023-2025. Approvazione che giunge anche dalla Fondazione Telethon. Il Direttore Generale Francesca Pasinelli ha dichiarato: “Siamo soddisfatti del lavoro compiuto in stretta collaborazione con le istituzioni e con le realtà che danno voce alle persone con malattie rare nel nostro Paese. L’approvazione del Piano Nazionale Malattie Rare rappresenta un grande passo in avanti in linea con le priorità europee e internazionali in tema di malattie rare, in particolare per quanto riguarda la parte dedicata alla ricerca, alla quale abbiamo contributo per nostra competenza”.
Un Piano recepito come una “pietra miliare da cui cominciare”, come lo ha definito il Sottosegretario Gemmato. Adesso dobbiamo solo aspettare che la Conferenza Stato Regioni esprima la sua valutazione.
(Elisa Marino)
